数月前，一名来自马耳他的失明青年远赴湖北十堰太和医院，在湖北科投旗下光谷健康投投资药企——纽福斯生物科技有限公司（以下简称“纽福斯生物”）所研发的眼科基因治疗药物NFS-02的帮助下，完成了基因注射治疗，有望在不久后重获光明。
这名马耳他青年所患的Leber遗传性视神经病变（Leber’s Hereditary Optic Neuropathy, 以下简称LHON）为眼科罕见病，多发病于14-21岁间的男性，患者在短期内视力受损，严重者无法正常生活。在全球范围内，有近70万名患者饱受LHON的困扰。
纽福斯生物是中国首家眼科基因治疗公司，公司核心产品NFS-01是首个获得中美两国临床试验许可的中国眼科基因治疗新药。NFS-02是该公司的第二款新药，旨在治疗ND1基因突变引起的Leber遗传性视神经病变(ND1-LHON)，是目前全球唯一在研针对该疾病的疗法。
今年8月，纽福斯生物宣布完成近7亿元人民币C+轮融资，光谷健康投联合长江招银等投资机构参与本轮投资。这是国内基因治疗企业今年获得的最大一笔融资，也是唯一的一笔C+轮融资，所获款项将用于核心产品临床试验的持续推进，以及纽福斯生物的研发能力提升和产品管线拓展。
光谷健康投是湖北科投旗下从事生物医药投资的专业平台，成立于2020年10月，注册资本25亿元，管理资产规模超20亿元。长期以来立足光谷、辐射全国，布局联影医疗、华大智造、武汉生物样本库、友芝友生物等头部生命健康产业项目投资，有效助力光谷建设万亿级生命大健康产业集群。医生创业攻坚眼科罕见病
“基因治疗眼遗传疾病，通俗来说就是缺什么补什么。”
纽福斯生物专注眼科疾病的体内基因治疗，公司创始人、董事长李斌介绍，基因治疗是生命科学领域未来最为重要的方向之一，眼睛是一个密闭的球体，有许多基因突变所致遗传病与眼科疾病相关，因此，基因疗法也是公认的治疗眼科遗传病的有效疗法。
纽福斯生物成立于2016年，但李斌与基因治疗的故事要从2002年说起。这一年，在意识到“很多眼科疾病是临床解决不了的”之后，华中科技大学同济医学院眼科学博士李斌前往中山大学分子医学中心学习基因治疗技术。
“基因治疗眼遗传疾病是一把钥匙开一把锁，我既懂基因治疗这把钥匙，又懂疾病这把锁，就更容易找到合适的钥匙。”2007年回到武汉同济医院后，李斌于次年正式确定将LHON作为自己的攻坚方向，并在2011年发起全球首个基因治疗LHON临床试验。
李斌说，成立纽福斯生物是“自然而然的选择”。在他的一篇关于LHON基因治疗的研究文章发表后，一大批患者蜂拥而至，来寻求黑暗世界里的一丝曙光。
“十几岁的小孩，突然间双眼都看不见，病人和家庭都非常痛苦，我心里也很难受。”李斌回忆，受临床实验有限名额的限制，并不是所有患者都有机会接受治疗，“所以我觉得我应该成立一个公司，把它做成药，让病人有治疗方法。”
产品瞄准“全球首创”
目前，纽福斯生物的首款产品NFS-01成为国内首个完成3期临床试验患者入组的基因治疗药物，在美国的临床试验也顺利推进。这也意味着这款全球首创眼科基因治疗药物距离上市再近一步。
不久前，纽福斯公布此前接受NFS-01治疗的10位阿根廷患者均获得了不同程度的视力提升。在完成5年随访的9位患者中，6人给药眼视力改善显著，均超过0.3LogMAR，且期间一直保持了视力的获益，学习和生活质量获得了根本性的改善。
“创业需要坚守、定力和全身心投入。”在李斌看来，新药研发存在周期长、费用高和成功率低等特点，每一款新药的诞生都异常艰难，要经历漫长的黑夜。NFS-01有望在明年年底上市，“终于看到曙光。”据了解，除武汉总部外，纽福斯生物在上海、苏州以及美国圣地亚哥设立公司分部。其中，作为纽福斯生物的基因治疗独立商业化生产基地，于2021年落成的新工厂投资逾两亿元，符合美国、欧盟等多项国际标准。
李斌表示，未来，纽福斯生物会进行眼科常见病研究，“希望也相信未来中国的基因药物能够造福全球眼科患者，帮助他们重拾美好视界。”
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